ЗОЛГЕНСМА: препарат ценою в жизнь

Многие, особенно жители нашей республики, наверняка слышали о препарате Золгенсма, который стоит баснословных денег. А именно, 2,1 млн долларов (156 млн рублей). Цена в рублях скачет в зависимости от курса доллара, как вы понимаете.

Так почему препарат, который жизненно важен некоторым категориям людей, стоит таких денег? Мы попытались разобраться.

Самый дорогой лекарственный препарат в мире предназначен для лечения СМА.

Что такое СМА? Спинальная мышечная атрофия – это смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе которого у человека происходит атрофия скелетной мускулатуры. Человек перестает ходить, сидеть и стоять самостоятельно.

Отчего возникает? Возникает из-за потери участка хромосомы или мутации гена SMN1. Как следствие, нарушается синтез SMN белка, а его недостаток приводит к атрофии скелетной мускулатуры. Примерно каждый 40-й житель мира является носителем мутации в гене SMN1. Чтобы болезнь проявилась, носителем этой мутации должны быть оба родителя.

Какие есть препараты? Их два. В России зарегистрирован только один. Это «Спинраза». Лечение им выходит очень дорогое: первый год – 6 инъекций (стоимость одной около 8 млн. руб.), а после всю жизнь – 3 инъекции в год.

Второй препарат – «Золгенсма». В России пока не зарегистрирован. Достаточно одной инъекции.

Отличие «Спинразы» от «Золгенсмы». Не углубляясь в медицинские термины, «Спинраза» производит белок, который дублирует функции дефектного белка. То есть временно нейтрализует следствие болезни. А «Золгенсма» нейтрализует причину. Заменяет мутировавший ген на полноценный.

Второе отличие – продолжительность лечения. «Золгенсма» – требуется лишь одна инъекция, «Спинраза» – инъекции до конца жизни. То есть в долгосрочной перспективе «Золгенсма» выгоднее финансово.

Так почему так дорого? В стоимость препарата входит стоимость всех клинических испытаний, затрат на разработку, тестов, которые потребовались для того, чтобы лекарство было создано и одобрено. Грубо говоря, люди платят за ошибки врачей. Чем больше времени было потрачено на его разработку, чем больше клинических испытаний проводилось, тем вероятнее, что стоимость препарата будет гарантированно расти вверх. А так как препарат ориентирован на очень узкий круг людей, соответственно, все затраты на разработку и тестирование легли на их плечи. Будь препарат так же широко применяем, как, к примеру, парацетамол, его стоимость бы сразу уменьшилась в разы.

По некоторым оценкам разработка и клинические испытания одного лекарства для генной терапии обходятся в несколько миллиардов долларов. А покрыть эти расходы очень сложно, так как эта группа заболеваний достаточна редкая. К примеру, СМА возникает у одного из 10 тысяч новорожденных.

Помимо этого, разработчики такого рода препаратов являются по своей сути монополистами, то есть они могут устанавливать цены, которые максимизируют их доходы в короткий срок. Конкуренция в этой отрасли достаточно слабая.

Но есть и хорошие новости. Как сообщает новостной интернет-проект Mash, российские врачи научились онлайн делать укол «Золгенсма». Так как препарат не зарегистрирован в России, чтобы сделать инъекцию, приходилось ездить в США. Но эпидемия коронавируса смешала все карты.

Американские врачи даже хотели приехать и провести мастер-класс российским медикам, но ситуация с COVID-19 совсем усугубилась, пришлось давать уроки онлайн. Недавно кололи препарат маленькому мальчику. Видео прилагается.

Есть и призрачная, но надежда, что со временем стоимость «Золгенсма» и препаратов такого рода будет снижаться. На разных стадиях разработки находятся несколько продуктов для лечения этого заболевания. И если на рынке сформируется конкуренция, то не в очень скором будущем можно ожидать снижения стоимости препарата, цена которому чья-то жизнь.